派真生物作為國內(nèi)領(lǐng)先的基因治療CRO&CDMO，已成功交付數(shù)十個IIT項目，支持從早期概念驗證到臨床轉(zhuǎn)化的全流程CMC服務(wù)。

1.?雷特綜合征（RTT）基因治療IIT

• 合作方：廣州婦兒中心周文浩教授團(tuán)隊 + 上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院仇子龍教授團(tuán)隊
• 研究內(nèi)容：中南地區(qū)首個RTT基因治療研究者發(fā)起的臨床研究
• 成果：首例6歲患兒完成給藥后運動技能和溝通能力顯著改善
• 派真角色：提供AAV載體CMC服務(wù)，助推項目從研發(fā)到臨床轉(zhuǎn)

2. ALS（肌萎縮側(cè)索硬化癥）SNUG01基因治療IIT

• 合作方：神濟(jì)昌華（SineuGene Therapeutics）+ 北京大學(xué)第三醫(yī)院樊東升教授團(tuán)隊
• 研究內(nèi)容：全球首個靶向TRIM72的AAV基因療法
• 成果：IIT研究顯示良好的安全性和早期療效信號，后續(xù)獲FDA/NMPA IND批準(zhǔn)
• 派真角色：提供AAV載體CDMO服務(wù)（工藝開發(fā)、GMP生產(chǎn)、質(zhì)量研究等）

3. 戈謝病I型基因治療IIT

• 合作方：凌意生物 + 浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第一醫(yī)院黃河院長團(tuán)隊
• 研究內(nèi)容：LY-M001注射液治療戈謝病I型成人患者的安全性和初步有效性
• 里程碑：國內(nèi)首個治療戈謝I型的基因藥物臨床研究，首例患者給藥順利
• 派真角色：提供高質(zhì)量CMC服務(wù)

4. 視網(wǎng)膜色素變性基因治療IIT（GA001）

• 合作方：健達(dá)九州 + 北京天壇醫(yī)院張旭鄉(xiāng)主任
• 研究內(nèi)容：光遺傳學(xué)技術(shù)平臺治療視網(wǎng)膜色素變性，評估安全性和恢復(fù)感光性
• 派真角色：提供GMP質(zhì)粒和AAV生產(chǎn)

5. 晚期視網(wǎng)膜色素變性ZM-02基因治療IIT

• 合作方：中眸醫(yī)療 + 北京同仁醫(yī)院魏文斌教授/盧來春教授
• 研究內(nèi)容：ZM-02通過玻璃體腔單次給藥治療RP患者
• 里程碑：獲首都醫(yī)科大學(xué)倫理委員會批準(zhǔn)和國家衛(wèi)健委備案
• 派真角色：提供GMP質(zhì)粒和AAV生產(chǎn)

6. X連鎖視網(wǎng)膜劈裂癥JWK002基因治療IIT

• 合作方：嘉因生物（Genevector）+ 四川大學(xué)華西醫(yī)院
• 研究內(nèi)容：AAV基因療法恢復(fù)RS1蛋白表達(dá)
• 成果：IIT研究顯示BCVA顯著改善、視網(wǎng)膜厚度減少、視網(wǎng)膜劈裂腔完全閉合
• 派真角色：AAV載體CDMO支持（后續(xù)獲NMPA IND批準(zhǔn)）

7. 阿爾茨海默病NXL-001基因治療IIT

• 合作方：神曦生物（NeuExcell Therapeutics）+ 中國科學(xué)技術(shù)大學(xué)附屬第一醫(yī)院（安徽省立醫(yī)院）施炯教授團(tuán)隊
• 研究內(nèi)容：全球首個原位神經(jīng)再生療法治療重度阿爾茨海默病
• 技術(shù)：AAV載體遞送神經(jīng)轉(zhuǎn)錄因子NeuroD1誘導(dǎo)星形膠質(zhì)細(xì)胞轉(zhuǎn)分化為功能神經(jīng)元
• 成果：首例患者完成給藥及一個月安全性隨訪，恢復(fù)良好
• 派真角色：提供從質(zhì)粒到AAV制造的一站式CDMO服務(wù)

8. 濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（nAMD）XMVA09基因治療IIT

• 合作方：未知（未披露具體合作方）
• 研究內(nèi)容：在中國科學(xué)技術(shù)大學(xué)附屬第一醫(yī)院開展，納入6例nAMD患者
• 檢測支持：使用派真生物的AAV空殼和熒光素酶報告AAV進(jìn)行免疫原性檢測