近期，廣州派真生物技術有限公司（以下簡稱“派真生物”） 自主研發的π-Alpha? 293細胞AAV高產技術平臺的兩個病毒生產用細胞庫——貼壁PCA細胞庫和懸浮PCS3.0細胞庫，已正式完成美國食品藥品監督管理局（FDA）藥物主文件（DMF）備案，備案號分別為DMF 31894 和DMF 32051。PCA細胞庫和PCS3.0細胞庫的成功備案，是派真生物在基因治療關鍵物料領域的又一重要里程碑。
293細胞庫是AAV、慢病毒等病毒載體生產最重要的起始原材料之一，細胞庫的特性很大程度上影響了病毒載體的產量和質量。此次獲得DMF備案的PCA細胞和PCS3.0細胞是派真生物工藝開發團隊自主研發的高產單克隆細胞株，并已申請中國發明專利，擁有完全自主知識產權。客戶使用該細胞庫進行藥品生產并向FDA提交注冊申報時，在申報文件中直接引用相應的DMF備案號，評審機構可直接獲取相關的生產、原材料及質量控制等信息，這一舉措將極大地簡化申報資料包，縮短審查和評估時間，提升審批效率，加速基因治療藥物的注冊申報進程。
關于PCA細胞和PCS3.0細胞
這兩株細胞均已按照GMP規范進行細胞建庫，并依據中美藥典要求進行全面檢驗和放行，可以支持各血清型AAV病毒載體的高質量生產和IND/BLA注冊申報，目前已成功應用在多個基因治療產品的IND注冊申報中。其中，PCS3.0細胞在AAV2/6/8/9等多個血清型的客戶項目生產中均展示出較好的病毒產量和質量，與商用細胞株相比，PCS3.0細胞往往具有更高的AAV實心率，且宿主細胞DNA殘留、質粒DNA殘留和宿主細胞蛋白殘留等雜質水平更低。此外，該細胞株在已在200 L規模的懸浮生產中成功完成多批次放大生產，展現出良好的放大穩定性。
關于DMF
關于派真
作為一家專注于AAV 技術十余年，深耕基因治療領域的CRO&CDMO，派真生物可提供從載體設計、構建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服務的一站式解決方案。憑借深厚的技術實力、卓越的運營管理和高標準的服務交付，我們為全球客戶提供一站式CMC解決方案，包括從早期概念驗證、成藥性評估到IIT、IND及BLA的各個階段。
憑借我們獨立知識產權的π-alphaTM 293 細胞AAV高產技術平臺，我們能將AAV產量提高多至10倍，每批次產量可達1×101?vg，以滿足多樣化的商業化和臨床項目需求。此外，我們定制化的mRNA和脂質納米顆粒（LNP）產品及服務覆蓋藥物和疫苗開發的各個階段，從研發到符合GMP的生產，提供端到端的一站式解決方案。
