2025年2月28日是第18個(gè)國(guó)際罕見(jiàn)病日，全球罕見(jiàn)病群體再次成為醫(yī)學(xué)界關(guān)注的焦點(diǎn)。基因治療，尤其是基于腺相關(guān)病毒（AAV）載體的療法，正以革命性的方式改變罕見(jiàn)病的治療格局。作為這一領(lǐng)域的有力推動(dòng)者，派真生物今年加入了蔻德的萬(wàn)分號(hào)計(jì)劃，希望能攜手全球伙伴一起，為罕見(jiàn)病的宣傳和研究貢獻(xiàn)力量。
在接下來(lái)的幾天，我們將推出一系列科普文章，并在線下設(shè)置打卡活動(dòng)，讓更多人了解罕見(jiàn)病以及基因治療的進(jìn)展。歡迎大家通過(guò)線上或線下的形式加入我們，一起助力萬(wàn)分之一的希望吧。
關(guān)于派真
作為一家專注于AAV 技術(shù)十余年，深耕基因治療領(lǐng)域的CRO&CDMO，派真生物可提供從載體設(shè)計(jì)、構(gòu)建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服務(wù)的一站式解決方案。憑借深厚的技術(shù)實(shí)力、卓越的運(yùn)營(yíng)管理和高標(biāo)準(zhǔn)的服務(wù)交付，我們?yōu)槿蚩蛻籼峁┮徽臼?/span>CMC解決方案，包括從早期概念驗(yàn)證、成藥性評(píng)估到IIT、IND及BLA的各個(gè)階段。
憑借我們獨(dú)立知識(shí)產(chǎn)權(quán)的π-alphaTM 293 細(xì)胞AAV高產(chǎn)技術(shù)平臺(tái)，我們能將AAV產(chǎn)量提高多至10倍，每批次產(chǎn)量可達(dá)1×101?vg，以滿足多樣化的商業(yè)化和臨床項(xiàng)目需求。此外，我們定制化的mRNA和脂質(zhì)納米顆粒（LNP）產(chǎn)品及服務(wù)覆蓋藥物和疫苗開(kāi)發(fā)的各個(gè)階段，從研發(fā)到符合GMP的生產(chǎn)，提供端到端的一站式解決方案。
