2024年1月16日，凌意(杭州)生物科技有限公司(以下簡稱“凌意生物”)自主研發的I類治療用生物制品LY-M001注射液的新藥臨床試驗(Investigational New Drug，IND)申請順利獲得國家藥品監督管理局(NMPA)的默示許可(受理號為：CXSL2300730)。派真生物對戰略合作伙伴凌意生物這一重要進展表示熱烈祝賀！

LY-M001注射液是中國首個自主研發，針對I型或III型戈謝病的AAV基因治療藥物。該產品使用重組腺相關病毒rAAV為載體，通過單次靜脈輸注給藥后即可表達患者所需的葡萄糖腦苷脂酶。凌意生物開發了擁有完全自主知識產權的改良型葡萄糖腦苷脂酶基因治療載體，可在體內長期穩定表達并降解有害糖脂代謝物，從而達到長期治療戈謝病的目標。

由浙江大學醫學院附屬第一醫院黃河院長牽頭發起的IIT臨床研究項目也已正式啟動并完成首例患者給藥，初步的IIT數據顯示：LY-M001在有效性和安全性方面均有良好表現，無任何不良事件發生。

凌意生物創始人兼首席執行官林卿博士表示：“非常高興我們首個創新藥物LY-M001注射液IND申請獲得NMPA默示許可，這一重要的里程碑是對我們團隊從藥物發現到臨床開發卓越創新能力的肯定。LY-M001注射液的美國IND申請已于2023年12月獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)受理。在注冊臨床階段，我們將與臨床試驗機構和監管機構保持密切合作和溝通，加速推進LY-M001注射液臨床研究。我們期待能夠為患者提供一種更安全有效、惠及性更強的治療選擇，并繼續以解決重大未滿足的臨床需求為目標，為醫藥事業的發展做出積極的貢獻。”

派真生物很榮幸能夠助推凌意生物的AAV基因治療藥物進展，為此項目提供了高質量的CMC服務！未來，派真生物也將在基因治療領域繼續深耕，為藥物創新提供一站式CMC解決方案，助力更多優質項目推進。

關于凌意生物

凌意生物成立于2021年2月，是全球領先的單基因遺傳病藥物開發的領軍公司。公司致力于源頭創新，聚焦代謝、中樞神經系統、眼科等臨床急需的疾病領域，從遺傳病動物模型等關鍵技術入手，為患者提供一次性解決方案。

在罕見病領域，公司擁有國際一流的基因療法發現、研究開發及產業化團隊，并擁有全球領先的罕見病動物模型制備與驗證平臺，解決罕見病研發缺乏有效動物模型的痛點，致力于FIC基因治療管線的研發和產業化，讓基因創造價值，改善人類生命健康。

關于派真生物

派真生物(PackGene)是一家專注于重組腺相關病毒(rAAV)載體包裝的CRO & CTDMO科技公司, 為細胞與基因治療(CGT)企業的重組AAV載體藥物的早期研發、臨床前開發、臨床試驗以及藥物審批，提供快速、經濟、高質量、規模化的一站式CMC解決方案。自2014年成立以來，作為AAV載體CRO服務領域的引領者，派真生物已經為20多個國家的客戶提供上萬批次的AAV定制樣品，客戶涵括全球頂級跨國制藥公司與各類研究機構。在CTDMO服務領域，派真生物基于包括π-Alpha?293細胞AAV高產平臺和π-Omega?質粒高產平臺在內的五大技術平臺，以完整的質量和分析體系，為藥企AAV與質粒的GMP規?；a需求提供合規服務。

派真生物以“讓老百姓用得起基因治療”為使命，以加速創新基因藥上市為己任，致力于成為全球基因藥研發生產的長期合作伙伴。派真生物以創新技術作為發展的基礎，以先進的載體生產技術以及突破性的載體工具兩大方向為雙輪驅動，來塑造派真生物在基因治療領域CRO、CTDMO領域的國際品牌。

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